En France, une pathologie est qualifiée de rare lorsqu’elle touche moins de 30 000 personnes. On en compte actuellement entre 5 000 et 8 000 sur tout le territoire. Le développement des médicaments orphelins est très difficile et coûteux si bien que peu de laboratoires pharmaceutiques s’y investissent.

Menaces sur les médicaments orphelins

Les patients souffrant de maladies rares ont droit à une thérapie sûre et efficace comme les autres. C’est ce qu’a annoncé l’association européenne pour les maladies rares lors du colloque « Rare 2011 ». Pourtant, le nombre de médicaments orphelins faisant leur apparition sur le marché stagne malgré les mesures incitatives qui ont été mises en vigueur en Europe : baisse des frais d’autorisation de mise sur le marché, subvention financière internationale, exclusivité du brevet durant les dix premières années, etc.

Mieux connaître les maladies rares

Les maladies rares sont des pathologies qui n’atteignent qu’un nombre restreint de personnes. Huit maladies rares sur dix sont des patrimoines génétiques. Elles atteignent les patients dès leur naissance et jusqu’à la fin de leur vie. Ces pathologies sont qualifiées d’orphelines lorsqu’il n’existe aucun traitement thérapeutique pour les guérir.

Parmi les maladies rares existant sur le territoire français, on peut citer la drépanocytose, le sclérose latérale amyotrophique, l’albinisme oculaire, la mucoviscidose, le syndrome d’alcoolisme fœtal, l’alopécie congénitale, la myopathie de Duchenne, l’arthrite chronique juvénile et la leucodystrophie.

Le blocage rencontré par les médicaments orphelins

Même si les médicaments orphelins coûtent chers, le coût social pourrait être encore plus élevé pour les patients souffrant de maladies rares. La solidarité doit donc les prendre en charge malgré leur prix élevé. Pour l’industrie pharmaceutique, rechercher, produire et distribuer des médicaments à faible quantité reviendraient très chers. En France, la part de marché accaparée par les médicaments orphelins est de 3,5% de la totalité des ventes de médicaments remboursables.

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